一帶一路

中國成功編輯基因,可根治遺傳病

治療遺傳性疾病

廣州中山大學的科研小組利用鹼基編輯技術(base editing),成功為人類胚胎進行「化學手術」(chemical surgery),移除了遺傳疾病,為世界上的首例。

因為人類基因內含四大鹼基,學術界通常用他們的首字母縮寫A,C,G,T來稱之,而它們組成了人體需要的所有指令。鹼基編輯技術是透過分析組成人類基因的30億個密碼排列,找到並糾正單一錯誤。

今次科研小組移除的,是可以導致β-地中海貧血症的錯誤基因。

β-地中海貧血症是一種可致命的血液病,患上β-地中海貧血疾病的原因,是因為身體其中一組基因密碼發生了點突變,而人類三分之二與基因變化有關的疾病都是由於點突變而引發的。

以往,科學家都是利用CRISPR來進行基因「微型手術」,但它只能改變遺傳基因的一小部份。中國這項技術與CRISPR非常相似,但不同的是,CRISPR利用的是「雙鏈斷裂」DNA切割,而基礎編輯則是使用酶來分離組成遺傳密碼的單個字母。

雖然實驗是在人類胚胎上進行,但最終胚胎並沒有育成嬰兒,因為這引伸出一些非法問題。這次實驗成功,意味著將來可以對某特色基因進行編輯,並用來治療一系列的遺傳疾病。

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